Médicos británicos prueban terapia genética para tratar ceguera

01/05/2007 16:04 (GMT)

LONDRES (Reuters) - Un equipo de científicos británicos llevó a cabo la primera operación ocular que empleó terapia genética para intentar curar un desorden visual grave, informaron funcionarios el martes.

Los expertos del Hospital de Ojos Moorfields y la University College London (UCL) operaron a un pequeño grupo de adultos jóvenes con amaurosis congénita de Leber, un tipo de ceguera infantil hereditaria provocada por un único gen defectuoso.

La condición impide que la retina detecte la luz adecuadamente, lo que causa un deterioro progresivo y graves problemas de visión. En la actualidad no existe un tratamiento efectivo.

El nuevo procedimiento experimental consiste en la inserción de copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina -la capa celular sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo- empleando un virus inofensivo o vector.

Los médicos británicos están trabajando junto a la firma biotecnológica con sede en Seattle, Washington, Targeted Genetics Corp., que fabrica el vector utilizado en el ensayo en Fase II.

Pasarán meses antes de que pueda evaluarse adecuadamente el éxito del procedimiento, pero los doctores dijeron que no se presentaron complicaciones hasta el momento.

La prueba en seres humanos llegó después de 15 años de experimentación en laboratorio y con animales, incluidos tests que devolvieron la visión a perros.

"Probarlo por primera vez en pacientes es muy importante y emocionante, y representa un salto enorme hacia el establecimiento de la terapia genética para el tratamiento de muchas condiciones ópticas diferentes," indicó en un comunicado Robin Ali, profesor de Genética Molecular Humana de la UCL.

El Departamento de Salud británico financió con 1 millón de libras (unos 2 millones de dólares) el ensayo clínico, y expresó que la investigación pionera destaca la posición líder del país en lo que respecta a terapia genética en Europa.

La idea de usar la terapia con genes para solucionar enfermedades provocadas por fallas genéticas atrae desde hace mucho a los científicos, aunque llevar la teoría a la práctica ha demostrado ser un proceso complicado.

Si bien ciertos enfoques de terapia genética ayudaron a los pacientes, un voluntario de 18 años murió en un experimento de este tipo en 1999 y dos niños franceses curados de una enfermedad inmune rara luego desarrollaron leucemia.

Hasta el momento, más del 70 por ciento de los ensayos con terapia genética se realizaron sobre el cáncer, una condición donde el proceso es complicado por la necesidad de llegar a varias zonas del cuerpo.

El ojo, en cambio, es relativamente sencillo de abordar, dijo Andrew George, del Imperial College de Londres.

"El ojo es bueno para la terapia genética porque es un órgano simple y en el que es fácil observar lo que está sucediendo. Existe la esperanza de que una vez que la terapia con genes se desarrolle en el ojo, los científicos puedan trasladarla a órganos más complejos," concluyó George.

(1 dólar = 0,4995 libras)

Terra/Reuters