Costoso fármaco coagulante detiene daño articular en hemofílicos

08/08/2007 21:29 (GMT)

BOSTON (Reuters) - Inyecciones regulares de una proteína llamada factor VIII pueden prevenir problemas articulares en los niños que carecen de ese compuesto porque padecen una forma severa de la enfermedad sanguínea denominada hemofilia, informaron el miércoles investigadores.

Pero la buena noticia tiene un elevado costo. Administrar regularmente el factor VIII, una proteína necesaria para la coagulación sanguínea, costaría alrededor de 300.000 dólares al año.

El equipo de investigadores, dirigido por la doctora Marilyn Manco-Johnson del Hospital de Niños de Denver, esperaba que la proteína sólo tuviera que administrarse cuando un niño presenta sangrado articular, problema que puede causar dolor, inflamación y, finalmente, destrucción de la articulación.

Sin embargo, los beneficios de las inyecciones regulares eran mucho más drásticos, informaron los expertos en la edición de esta semana de New England Journal of Medicine.

Entre 32 niños que recibieron tratamiento con factor VIII todos los días, comenzando antes de los 2 años y medio, el 93 por ciento tenían articulaciones normales al llegar su sexto cumpleaños.

Ese porcentaje fue muy superior al 55 por ciento de éxito obtenido entre los 33 chicos que recibieron factor VIII después de la aparición de sangrado articular.

En general, hubo un 83 por ciento de reducción del riesgo de daño articular en el grupo de "profilaxis."

Tres niños del grupo que recibió la proteína según la necesidad, desarrolló hemorragias graves.

Alrededor de 400.000 varones tienen hemofilia severa en todo el mundo. La incapacidad de su sangre de coagularse correctamente generalmente produce sangrado en las articulaciones de las rodillas, tobillos y codos.

"Un total de 18 articulaciones anormales (13 tobillos, tres codos y dos rodillas) fueron detectados en 15 niños, dos del grupo de profilaxis y 13 de la terapia episódica," escribieron Manco-Johnson y sus colegas.

A los 6 años, los niños en tratamiento preventivo estaban recibiendo más del doble de la dosis de aquellos que sólo obtenían la medicación cuando era necesario.

"A un precio de 1 dólar por unidad de factor VIII recombinado, el costo de la profilaxis para un niño de 50 kilogramos de peso podría alcanzar los 300.000 dólares anuales," añadió el equipo.

El tratamiento con factor VIII representa el 90 por ciento de los costos terapéuticos de la hemofilia, señalaron los autores.

Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de Estados Unidos aseguran que el 51 por ciento de los niños de menos de 6 años con hemofilia severa recibieron profilaxis con factor VIII en el 2004.

Los doctores Goris Roosendaal y Floris Lafeber, del Centro Médico de la Universidad de Utrecht, en Holanda, reconocieron que el precio del medicamento es elevado, pero indicaron que los pacientes tratados de manera incorrecta también generan altos costos a los sistemas de atención médica.

"Ese tipo de pacientes suelen necesitar tratamiento adicional costoso, como reemplazo de la articulación" dañada, escribieron los expertos en un comentario y añadieron que sería rentable iniciar tratamientos regulares tras el primer episodio de hemorragia articular, en lugar de a una edad fija.

Terra/Reuters